Le Zolgensma, un traitement en une dose destiné aux enfants atteints d’une maladie génétique rare et mortelle, a été mis sur le marché il y a cinq ans par Novartis au prix exorbitant de 2,1 millions de dollars. Il était alors le médicament le plus cher au monde.

Ce traitement concerne l’amyotrophie spinale, qui empêche les cellules de produire assez de protéines pour envoyer des signaux vitaux aux muscles. Cette déficience altère les neurones moteurs et entraîne chez les patients une atrophie des muscles. A l’époque, le géant de la pharma avait fait de ce médicament l’un de ses moteurs de croissance.

En 2021, un an après le feu vert conditionnel accordé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour ce traitement, les ventes ont bondi de 46%, à 1,35 milliard. Mais ce démarrage en trombe a été freiné depuis. En 2022, les ventes n’ont progressé que de 1% au niveau mondial. Et elles ont chuté l’an passé de 11%, à 1,21 milliard de dollars. Aux Etats-Unis, le plus grand m